Hoe praktijkgericht onderzoek de toegankelijkheid van gentherapie verbetert
De nieuwste wetenschappelijke en technologische ontwikkeling van gentherapie biedt patiënten met een zeldzame genetische ziekten zoals de Ziekte van Hunter of IL2RG-SCID kans op genezing. Ondanks de technologische ontwikkelingen, is gentherapie op dit moment nog niet beschikbaar voor iedereen die het nodig heeft. Onderzoekers Anne Schietecat en Martie Verschuren van Centre of Expertise Perspectief in Gezondheid van Avans Hogeschool delen hun perspectief op de toegankelijkheid tot gentherapie en vertellen meer over het project Cure4Life.
Wat is gentherapie?
Bij genetische ziekten zit er een ‘foutje’ in het DNA wat de ziekte veroorzaakt. Martie Verschuren, onderzoeker bij lectoraat Analysetechnieken in de Life Sciences, legt uit wat gentherapie inhoudt: “Bij gentherapie wordt de genetische code, ook wel het DNA, aangepast. Het deel van het DNA wat de ziekte veroorzaakt wordt vervangen door gezond DNA. Daardoor is er bij belastende en vaak dodelijke genetische aandoeningen kans op genezing. Ik onderzoek of de nieuwe CRISPR-Cas methode geschikt is om te gebruiken voor gentherapie Hiermee kan DNA gerichter aangepast worden. Zo proberen we nog effectiever te zijn in het genezen of minder ziek maken van mensen die lijden aan erfelijke ziektes.”
Belang van gentherapie & toegankelijkheid
Gentherapie is een belangrijke stap richting een betere behandeling voor genetische aandoeningen. In tegenstelling tot andere behandelingen van genetische ziektes, is gentherapie sneller, effectiever én gerichter. Daarnaast is een vaak ook slechts één behandeling nodig, in plaats van een voorslepend traject.
Ondanks het belang van gentherapie, is het niet altijd toegankelijk voor iedereen die het nodig heeft. Daar zijn verschillende redenen voor. Zo zijn erfelijke aandoeningen in onze samenleving relatief onderbelicht. Het ziekteverloop gaat vaak erg snel en personen met een genetische aandoening hebben vaak intensieve zorg nodig. Dat zorgt ervoor dat zij vaak weinig zichtbaar zijn in de maatschappij. Ook ethische bezwaren zorgen voor minder maatschappelijke acceptatie. Want mag je eigenlijk wel ‘knutselen’ met DNA? Daarnaast zijn veel erfelijke ziektes zeldzaam, wat ervoor zorgt dat de behandeling ervoor erg duur is. Een behandeling wordt namelijk pas rendabel wanneer een ziekte vaak genoeg voorkomt. Daarom is onderzoek naar gentherapie voor zeldzame erfelijke ziektes hard nodig. “Door middel van onderzoek willen we dat het aantal gentherapieën stijgt, voor meerdere ziektebeelden beschikbaar is, waarbij ook waarschijnlijk de kosten afnemen”, legt Martie uit.
Cure4Life
Het project Cure4Life is dan ook in het leven geroepen met het doel gentherapie toegankelijker te maken. In dit project wordt vanuit zowel een maatschappelijk als biomedisch oogpunt gekeken naar gentherapie. Anne Schietecat, onderzoeker bij lectoraat Zorg rond het Levenseinde, onderzoekt bijvoorbeeld het perspectief van patiënten en hun naasten met betrekking tot gentherapie. “De focus van mijn werkpakket is: welke zorgen, verwachtingen, meningen en overwegingen bestaan er over gentherapie? Op basis van deze inzichten kunnen we informatieve activiteiten afstemmen en kijken we hoe we mensen in de toekomst kunnen ondersteunen in het keuzeproces”, legt Anne uit.
Ook erg belangrijk is het werkpakket waar Martie bij betrokken is. Hij onderzoekt namelijk samen met het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) hoe de CRISPR-Cas technologie gebruikt kan worden voor het repareren of vervangen van genen. Daarnaast wordt er ook gekeken naar mogelijke bijwerkingen. Meer inzicht in de CRISPR-Cas methode zorgt er dus voor dat gentherapie preciezer én effectiever wordt.
Zo zorgt juist de combinatie van biomedisch en maatschappelijk onderzoek van Cure4Life voor een doeltreffende aanpak in het toegankelijker maken van gentherapie.